Development of allele-specific antisense oligonucleotide therapy for Fibrodysplasia ossificans progressiva

等位基因特异性反义寡核苷酸治疗进行性骨化性纤维发育不良的开发

基本信息

  • 批准号:
    462413
  • 负责人:
  • 金额:
    $ 54.89万
  • 依托单位:
  • 依托单位国家:
    加拿大
  • 项目类别:
    Operating Grants
  • 财政年份:
    2022
  • 资助国家:
    加拿大
  • 起止时间:
    2022-03-01 至 2027-03-01
  • 项目状态:
    未结题

项目摘要

Fibrodysplasia Ossificans Progressiva (FOP) is a rare and devastating genetic disease characterized by bone formation outside the skeleton. The worldwide prevalence is approximately 1 case in 2 million individuals. The average lifespan of the patients is
进行性骨化性纤维发育不良 (FOP) 是一种罕见且具有破坏性的遗传性疾病,其特征是骨骼外骨形成。全球患病率约为 200 万人中 1 例。患者的平均寿命为

项目成果

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