Enhancing the Efficacy of Antisense Oligonucleotide-Mediated Therapy for Spinal Muscular Atrophy
增强反义寡核苷酸介导的脊髓性肌萎缩症治疗的疗效
基本信息
- 批准号：452647
- 负责人：
- 金额：$ 26.42万
- 依托单位：
- 依托单位国家：加拿大
- 项目类别：Operating Grants
- 财政年份：2021
- 资助国家：加拿大
- 起止时间：2021-09-01 至 2024-09-01
- 项目状态：已结题
- 来源：
- 关键词：
项目摘要
Spinal muscular atrophy (SMA) is a devastating genetic disease of children. It is the most common genetic cause of infant death in Canada and worldwide. Type 1 SMA is the most frequent and severe form of the disease. Most children with type 1 SMA live onl
脊髓性肌萎缩症（SMA）是一种对儿童具有毁灭性的遗传性疾病。它是加拿大和全世界婴儿死亡最常见的遗传原因。 1 型 SMA 是该疾病最常见和最严重的形式。大多数 1 型 SMA 儿童独自生活
项目成果
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