Targeting RNA Splicing for the Treatment of Duchenne Muscular Dystrophy
靶向 RNA 剪接治疗杜氏肌营养不良症
基本信息
- 批准号：409471
- 负责人：
- 金额：$ 50.44万
- 依托单位：
- 依托单位国家：加拿大
- 项目类别：Operating Grants
- 财政年份：2019
- 资助国家：加拿大
- 起止时间：2019-09-01 至 2024-09-01
- 项目状态：已结题
- 来源：
- 关键词：
项目摘要
Duchenne muscular dystrophy (DMD) is a most common and devastating genetic disease. People with DMD usually die at 25 to 30 years of age from effects of muscle deterioration. A most promising strategy to treat DMD is a molecular therapy called exon skippi
杜氏肌营养不良症 (DMD) 是一种最常见且最具破坏性的遗传性疾病。患有 DMD 的人通常会在 25 至 30 岁时因肌肉退化而死亡。治疗 DMD 最有希望的策略是一种名为 exonskippi 的分子疗法
项目成果
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- 资助金额：
$ 50.44万 - 项目类别：
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23K05627 - 财政年份：2023
- 资助金额：
$ 50.44万 - 项目类别：
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$ 50.44万 - 项目类别：
Research Grant
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- 批准号：
10735090 - 财政年份：2023
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10724882 - 财政年份：2023
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