Models and Gene Therapies for AAT Deficiency

AAT 缺乏症的模型和基因疗法

基本信息

项目摘要

Administrative Core Project Summary The administrative core will provide a structure for management of the financial aspects of this complex multi-component program and create vehicle for communication among the investigators leading each component. The administrative core will also convene both internal and external advisory board members, as objective but informed scientists to provide feedback to the P01 investigators about the strengths and weaknesses of each component and to evaluate the progress of each component (and of the overall program) over time.
行政核心 项目概要 行政核心将为该项目的财务方面提供管理结构 复杂的多组件程序并创建用于之间通信的工具 领导每个组成部分的调查员。行政核心还将召集内部 和外部顾问委员会成员,作为客观但知情的科学家提供 向 P01 调查人员反馈每个组件的优点和缺点 并评估每个组成部分(以及整个计划)随时间的进展。

项目成果

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Terence R. Flotte其他文献

Swinging for the fences: persistent and efficient liver-directed gene therapy for hemophilia A
摇摆不定:针对血友病 A 的持续有效的肝脏定向基因治疗
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  • DOI:
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  • 作者:
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