Models and Gene Therapies for AAT Deficiency

AAT 缺乏症的模型和基因疗法

基本信息

项目摘要

Administrative Core Project Summary The administrative core will provide a structure for management of the financial aspects of this complex multi-component program and create vehicle for communication among the investigators leading each component. The administrative core will also convene both internal and external advisory board members, as objective but informed scientists to provide feedback to the P01 investigators about the strengths and weaknesses of each component and to evaluate the progress of each component (and of the overall program) over time.
行政核心 项目摘要 行政核心将为管理这一财务方面的管理提供结构 复杂的多组分程序,创建用于通信的车辆 研究人员领导每个组件。行政核心也将召集两个内部 和外部顾问委员会成员,作为客观但知情的科学家提供 向P01调查人员的反馈有关每个组件的优势和劣势 并随着时间的推移评估每个组件(和整个程序)的进度。

项目成果

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Terence R. Flotte其他文献

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摇摆不定:针对血友病 A 的持续有效的肝脏定向基因治疗
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