Resource Component

资源组件

基本信息

  • 批准号:
    10773950
  • 负责人:
  • 金额:
    $ 59.53万
  • 依托单位:
  • 依托单位国家:
    美国
  • 项目类别:
  • 财政年份:
    2023
  • 资助国家:
    美国
  • 起止时间:
    2023-09-01 至 2028-08-31
  • 项目状态:
    未结题

项目摘要

Resource PROJECT SUMMARY / ABSTRACT The overarching goal of the Resource Component of the Center for Somatic Cell Genome Editing in Nonhuman Primates is to provide nonhuman primates (wild-type, reporter, disease models) in the quantity and quality necessary to meet the needs of investigators. The Resource Component is embedded within the established, comprehensive infrastructure provided by the California National Primate Research Center with a range of standard operating procedures (SOPs) and Quality Assurance/Quality Control (QA/QC) functions to ensure that the goals and objectives are met under the highest quality standards. Nonhuman primates will be screened and selected by the Testing Center using established SOPs for studies conducted in the Genome Editing and Biological Effects Testing Component that will evaluate efficiency, specificity, safety, and immunogenicity of the technologies proposed. The Coordination Component will ensure an integrated approach across all components of the Testing Center. The Resource Component will accelerate translation of somatic cell genome editing technologies from studies in nonhuman primates into treatments for human diseases through the following Specific Aims: (1) Provide high quality animals across age groups for somatic cell genome editing studies, and (2) Screen and select nonhuman primates to evaluate somatic cell genome editing technologies. The Resource Component will ensure investigators have the quality and quantity of nonhuman primates necessary across all age groups. Males and females will be included in study cohorts, and sample size selected to ensure statistically significant data, as well as rigor and reproducibility. Paired with the Genome Editing and Biological Effects Testing Component, and within the context of the infrastructure of the UC Davis California National Primate Research Center, the Resource Component will deliver the animals and conduct the procedures necessary to comprehensively assess the promise of new somatic cell genome editing technologies for the future treatment of human disease.
资源 项目概要/摘要 体细胞基因组编辑中心资源部分的总体目标 非人灵长类动物是指提供一定数量和数量的非人灵长类动物(野生型、报告型、疾病模型) 满足研究者需求所必需的质量。资源组件嵌入在 由加州国家灵长类动物研究中心提供的成熟、全面的基础设施 一系列标准操作程序 (SOP) 和质量保证/质量控制 (QA/QC) 功能 确保在最高质量标准下实现目标和目标。非人类灵长类动物将 由测试中心使用已建立的基因组研究标准操作程序进行筛选和选择 编辑和生物效应测试组件将评估效率、特异性、安全性和 所提议技术的免疫原性。协调部分将确保综合 测试中心所有组成部分的方法。资源组件将加速翻译 体细胞基因组编辑技术从非人类灵长类动物研究到人类治疗 通过以下具体目标来防治疾病: (1) 提供跨年龄组的高质量动物用于体细胞治疗 细胞基因组编辑研究,以及(2)筛选和选择非人类灵长类动物以评估体细胞基因组 编辑技术。资源部分将确保调查人员拥有以下资源的质量和数量 所有年龄段的非人类灵长类动物都是必需的。男性和女性将被纳入研究队列,并且 选择样本量以确保数据具有统计显着性以及严谨性和可重复性。与 基因组编辑和生物效应测试组件,并在基础设施的背景下 加州大学戴维斯分校加州国家灵长类动物研究中心,资源部分将提供动物和 进行必要的程序来全面评估新体细胞基因组编辑的前景 未来治疗人类疾病的技术。

项目成果

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