α血红蛋白稳定蛋白治疗β地中海贫血症的实验研究
项目介绍
AI项目解读
基本信息
- 批准号:30870943
- 项目类别:面上项目
- 资助金额:28.0万
- 负责人:
- 依托单位:
- 学科分类:H0802.红细胞与相关疾病
- 结题年份:2011
- 批准年份:2008
- 项目状态:已结题
- 起止时间:2009-01-01 至2011-12-31
- 项目参与者:任兆瑞; 方彧聃; 巩芷娟; 李松; 王宝斌; 马海燕; 徐焕宇; 许淼; 郭歆冰;
- 关键词:
项目摘要
β地中海贫血(简称β地贫)是一类由于血红蛋白(HbA)生成障碍导致的遗传性疾病。HbA生成过程中βHb合成受到抑制,破坏了血红蛋白两类亚基的平衡状态,相对过剩的αHb在红细胞内产生毒性沉积导致溶血性贫血。针对β地贫的发病环节,本课题拟构建可专一性地结合游离αHb的α血红蛋白稳定蛋白(AHSP)基因表达载体并将其导入β654地贫小鼠体内,以阻止过剩的αHb产生毒性沉积,综合应用分子生物学、生物化学、病理学和血液学等技术动态观察小鼠地贫表型的改善情况和体内AHSP表达量与β-地贫症状之间的相关性,并应用免疫沉淀等技术分析导入β654地贫小鼠体内的AHSP结合游离αHb的状况,进一步应用RNA干扰途径探讨GATA-1、Oct-1等与AHSP之间的作用关系,为β地贫的治疗提供理论和应用基础。
结项摘要
项目成果
期刊论文数量(1)
专著数量(0)
科研奖励数量(0)
会议论文数量(0)
专利数量(0)
Transgenic human ?-hemoglobin stabilizing protein could partially relieve (IVS-2-654-thalassemia syndrome in model mice.
转基因人β-血红蛋白稳定蛋白可部分缓解模型小鼠的地中海贫血综合征(IVS-2-654)。
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- DOI:--
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