非病毒诱导多能干细胞作为核糖体区打靶载体靶细胞及其在血友病A基因治疗中的应用

结题报告
项目介绍
AI项目解读

基本信息

  • 批准号：
    30971298
  • 项目类别：
    面上项目
  • 资助金额：
    8.0万
  • 负责人：
    梁德生
  • 依托单位：
    中南大学
  • 学科分类：
    H08.血液系统
  • 结题年份：
    2010
  • 批准年份：
    2009
  • 项目状态：
    已结题
  • 起止时间：
    2010-01-01 至2010-12-31

项目摘要

基因治疗将是21世纪临床医学产生重大突破的领域，iPS细胞的研究成功为基因治疗提供了更有研究潜力的靶细胞。我们拟在我室已构建的新型非病毒基因打靶载体- - 核糖体基因区打靶载体（pHrneo）的基础上，通过非病毒载体介导OCT4, SOX2, KLF4,以及c-MYC四个基因进入人皮肤成纤维细胞内，并在小分子的共同诱导下，引发皮肤成纤维细胞基因组发生重新编程而诱导出多能干细胞（iPS细胞）。我们再通过核糖体基因区打靶载体将FⅧ基因定点靶入到iPS细胞的核糖体基因区进行有效表达。经过体外培养扩增，将定点整合细胞定向诱导为肝内皮细胞，然后移植到血友病A模型小鼠中进行体内实验的研究。本课题将为采用ex vivo（间接体内） 途径进行血友病A基因治疗的临床试验奠定良好的基础，同时为利用病人自身来源的iPS细胞作为非病毒载体的靶细胞进行单基因遗传病基因治疗提供新的思路。

结项摘要

项目成果

期刊论文数量（0）
专著数量（0）
科研奖励数量（0）
会议论文数量（0）
专利数量（0）

数据更新时间：{{ journalArticles.updateTime }}

{{ item.title }}
{{ item.translation_title }}
  • DOI：
    {{ item.doi || "--"}}
  • 发表时间：
    {{ item.publish_year || "--" }}
  • 期刊：
    {{ item.journal_name }}
  • 影响因子：
    {{ item.factor || "--"}}
  • 作者：
    {{ item.authors }}
  • 通讯作者：
    {{ item.author }}

数据更新时间：{{ journalArticles.updateTime }}

{{ item.title }}
  • 作者：
    {{ item.authors }}

数据更新时间：{{ monograph.updateTime }}

{{ item.title }}
  • 作者：
    {{ item.authors }}

数据更新时间：{{ sciAawards.updateTime }}

{{ item.title }}
  • 作者：
    {{ item.authors }}

数据更新时间：{{ conferencePapers.updateTime }}

{{ item.title }}
  • 作者：
    {{ item.authors }}

数据更新时间：{{ patent.updateTime }}

其他文献

人源基因载体pHrn介导p53基因在Bel-7402中的抗癌研究(英文)
  • DOI：
    --
  • 发表时间：
    --
  • 期刊：
    生物化学与生物物理进展
  • 影响因子：
    --
  • 作者：
    夏昆;张雅坤;李剑;尹彪;邬玲仟;龙志高;薛志刚;梁德生;戴和平;潘乾;刘雄昊;夏家辉
  • 通讯作者：
    夏家辉
特异性核糖体基因区打靶载体介导CDUPRT治疗肝癌的体内外研究
  • DOI：
    --
  • 发表时间：
    --
  • 期刊：
    科学通报
  • 影响因子：
    --
  • 作者：
    薛金锋;夏昆;王丽娜;薛志刚;潘乾;龙志高;刘雄昊;邬玲阡;梁德生;戴和平;夏家辉;蔡芳;李卓
  • 通讯作者：
    李卓
用原核增强子提高hTERT启动子介导的基因表达
  • DOI：
    --
  • 发表时间：
    --
  • 期刊：
    中华肿瘤防治杂志
  • 影响因子：
    --
  • 作者：
    夏昆;胡友金;王丽娜;李剑;薛志刚;梁德生;周银;夏家辉;李卓;潘乾;薛金锋
  • 通讯作者：
    薛金锋
3种致遗传病PITX2突变体功能的比较研究
  • DOI：
    10.1016/j.vetimm.2017.07.009
  • 发表时间：
    --
  • 期刊：
    科学通报
  • 影响因子：
    --
  • 作者：
    刘小平;夏昆;王果;朱飞舟;夏家辉;邬玲仟;梁德生;潘乾;戴和平
  • 通讯作者：
    戴和平
两个遗传性非患肉性结直肠癌家系中 MLH1 和 MSH2 基因的突变检测
  • DOI：
    --
  • 发表时间：
    --
  • 期刊：
    中华医学遗传学杂志
  • 影响因子：
    --
  • 作者：
    莫晓云;龙志高;潘乾;胡正茂;张静;戴和平;梁德生;龚惠勇;夏昆;凌捷;谢志国;邬玲仟
  • 通讯作者：
    邬玲仟

其他文献

{{ item.title }}
{{ item.translation_title }}
  • DOI：
    {{ item.doi || "--" }}
  • 发表时间：
    {{ item.publish_year || "--"}}
  • 期刊：
    {{ item.journal_name }}
  • 影响因子：
    {{ item.factor || "--" }}
  • 作者：
    {{ item.authors }}
  • 通讯作者：
    {{ item.author }}
empty
内容获取失败，请点击重试
重试联系客服
title开始分析
查看分析示例
此项目为已结题，我已根据课题信息分析并撰写以下内容，帮您拓宽课题思路：

AI项目思路

AI技术路线图

梁德生的其他基金

先天性甲状腺功能减退症DUOX2/TG双基因遗传致病机制研究
  • 批准号：
  • 批准年份：
    2022
  • 资助金额：
    52 万元
  • 项目类别：
    面上项目
血友病A病人诱导多能干细胞rDNA区F8基因打靶及其巨核-血小板分化治疗研究
  • 批准号：
    81770200
  • 批准年份：
    2017
  • 资助金额：
    58.0 万元
  • 项目类别：
    面上项目
基因组微缺失病人特异性iPSCs基因修饰及其表型效应研究
  • 批准号：
    31571313
  • 批准年份：
    2015
  • 资助金额：
    63.0 万元
  • 项目类别：
    面上项目
利用TALEN技术建立高效的iPSCs核糖体基因区打靶体系并应用于DMD的自体化基因治疗研究
  • 批准号：
    81271944
  • 批准年份：
    2012
  • 资助金额：
    70.0 万元
  • 项目类别：
    面上项目
外源基因定点靶入人胚胎干细胞技术的建立
  • 批准号：
    31071301
  • 批准年份：
    2010
  • 资助金额：
    33.0 万元
  • 项目类别：
    面上项目

相似国自然基金

{{ item.name }}
  • 批准号：
    {{ item.ratify_no }}
  • 批准年份：
    {{ item.approval_year }}
  • 资助金额：
    {{ item.support_num }}
  • 项目类别：
    {{ item.project_type }}

相似海外基金

{{ item.name }}
{{ item.translate_name }}
  • 批准号：
    {{ item.ratify_no }}
  • 财政年份：
    {{ item.approval_year }}
  • 资助金额：
    {{ item.support_num }}
  • 项目类别：
    {{ item.project_type }}
{{ showInfoDetail.title }}

作者：{{ showInfoDetail.author }}

知道了

AI项目解读示例

课题项目：调控A型流感病毒诱导IFN-β表达的机制研究

AI项目摘要：

本研究聚焦于TRIM2蛋白在A型流感病毒诱导的IFN-β表达中的调控机制。A型流感病毒是全球性健康问题，其感染可导致严重的呼吸道疾病。IFN-β作为关键的抗病毒因子，其表达水平对抗病毒防御至关重要。然而，TRIM2如何调控IFN-β的表达尚未明确。本研究假设TRIM2通过与病毒RNA或宿主因子相互作用，影响IFN-β的产生。我们将采用分子生物学、细胞生物学和免疫学方法，探索TRIM2与A型流感病毒诱导IFN-β表达的关系。预期结果将揭示TRIM2在抗病毒免疫反应中的作用，为开发新的抗病毒策略提供理论基础。该研究对理解宿主抗病毒机制具有重要科学意义，并可能对临床治疗流感病毒感染提供新的视角。

AI项目思路：

科学问题：TRIM2如何调控A型流感病毒诱导的IFN-β表达？
前期研究：已有研究表明TRIM2参与抗病毒反应，但其具体机制尚不明确。
研究创新点：本研究将深入探讨TRIM2在IFN-β表达中的直接作用机制。
技术路线：包括病毒学、分子生物学、细胞培养和免疫检测技术。
关键技术：TRIM2与病毒RNA的相互作用分析，IFN-β启动子活性检测。
实验模型：使用A型流感病毒感染的细胞模型进行研究。

AI技术路线图

        graph TD
          A[研究起始] --> B[文献回顾与假设提出]
          B --> C[实验设计与方法学准备]
          C --> D[A型流感病毒感染模型建立]
          D --> E[TRIM2与病毒RNA相互作用分析]
          E --> F[TRIM2对IFN-β启动子活性的影响]
          F --> G[IFN-β表达水平测定]
          G --> H[TRIM2功能丧失与获得研究]
          H --> I[数据收集与分析]
          I --> J[结果解释与科学验证]
          J --> K[研究结论与未来方向]
          K --> L[研究结束]
关闭
close
客服二维码