Maintenance of Animal Models of Human Hemophillia and VWD

人类血友病和 VWD 动物模型的维持

基本信息

项目摘要

DESCRIPTION (provided by applicant): This purpose of this resource grant is to function as a core to maintain and create dogs with hemophilia A and B and von Willebrand disease (vWD) for collaborations with other investigators. In the first 3 years of funding, collaborations with at least 12 teams of investigators have been reported in 12 manuscripts. The research is funded on 18 separate research grants. Our objectives in this Resource Grant are: 1) To maintain a breeding colony of well-characterized dogs with genetically-determined bleeding disorders at the Francis Owen Blood Research Laboratory (FOBRL), University of North Carolina, Chapel Hill; 2) To produce purpose-bred research animals with these bleeding disorders; and 3) To provide specialized support services for research projects using these dogs including canine blood banking and coagulation analyses. These dogs modeling human hemophilia A, hemophilia B, and vWD were identified by Dr. Kenneth M. Brinkhous and have been maintained for >50 years in Chapel Hill largely through NIH support. A highly trained staff at the FOBRL has several years of experience in maintaining these special dogs with a dedicated canine blood bank, developing canine coagulation assays, conducting investigations, and collaborating successfully with investigators worldwide. Research using the FOBRL dogs has led to discoveries that have revolutionized the treatment, of inherited and acquired bleeding and thrombotic disorders. Many therapeutic agents were developed and tested in these dogs and successfully translated into clinical therapeutics. Current research with these dogs addresses several unmet national needs including developing new treatments for bleeding, and determining the acute and chronic sequelae of gene therapy on genetic diseases. These dogs constitute an important national resource and are recommended by many investigators and advisory boards as essential for pre-clinical testing of new treatments for the hemophilias, vWD, and hemorrhage. The use of these hemophilic dogs has more than doubled during the past two decades. This grant is the only support for maintenance of this colony. Without this grant, new research using these valuable bleeder dogs would be very difficult and expensive to initiate. The survival of the FOBRL colony would be jeopardized. The cost of establishing a colony at each investigator's institution is prohibitive. The primary benefit of this grant will be to maintain breeding stock for producing affordable, purpose-bred research animals in a cost-effective manner for the research community. This Resource Grant is essential to ensure the survival of the colony in an established, successful environment.
描述(由申请人提供):该资源赠款的此目的是作为核心,以维护和创建血友病A和B和Von Willebrand疾病(VWD)与其他研究人员的合作。在最初的三年资金中,有12个手稿中据报道至少有12个调查人员的合作。该研究由18个单独的研究补助金进行了资助。我们在这笔资源赠款中的目标是:1)在北卡罗来纳大学,弗朗西斯·欧文血液研究实验室(FOBRL)的弗朗西斯·欧文血液研究实验室(FOBRL),维持良好的狗的繁殖殖民地,具有遗传确定的出血性疾病; 2)生产具有这些出血疾病的目的研究动物; 3)使用这些狗(包括犬血库和凝结分析)提供专门的研究项目。这些对人类血友病A,血友病B和VWD进行建模的狗是由Kenneth M. Brinkhous博士鉴定的,并且在Chapel Hill在Chapel Hill维持了超过50年,这在很大程度上是通过NIH的支持。 FOBRL的训练有素的员工在与专用的犬血库维护这些特殊狗方面拥有多年的经验,开发了犬凝结测定,进行调查以及与全球调查人员成功合作。使用FOBRL狗的研究导致发现了遗传和获得的出血和血栓性疾病的治疗方法的发现。在这些狗中开发和测试了许多治疗剂,并成功地转化为临床治疗剂。当前使用这些狗的研究解决了几种未满足的国家需求,包括开发出血的新疗法,并确定基因治疗对遗传疾病的急性和慢性后遗症。这些狗构成了重要的国家资源,许多调查人员和咨询委员会建议对血友病,VWD和出血的新疗法进行临时测试至关重要。在过去的二十年中,这些血友病犬的使用增加了一倍以上。这笔赠款是维持这个殖民地的唯一支持。没有这笔赠款,使用这些有价值的流血犬的新研究将非常困难和昂贵。 FOBRL殖民地的生存将受到危害。在每个调查员的机构中建立殖民地的成本是高度的。这笔赠款的主要好处是维持育种库存,以以具有成本效益的研究社区生产负担得起的,具有专门的研究动物。这项资源赠款对于确保殖民地在建立成功的环境中的生存至关重要。

项目成果

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