CHRONIC GRAFT VS HOST DISEASE AND LONG TERM FOLLOW-UP PROGRAM
慢性移植物与宿主疾病及长期随访计划
基本信息
- 批准号:6241916
- 负责人:
- 金额:$ 16.81万
- 依托单位:
- 依托单位国家:美国
- 项目类别:
- 财政年份:1997
- 资助国家:美国
- 起止时间:1997-08-01 至 1998-07-31
- 项目状态:已结题
- 来源:
- 关键词:FK506 aplastic anemia artificial immunosuppression bone disorder cataract clinical research drug adverse effect graft versus host disease hematopoietic tissue transplantation homologous transplantation human subject human therapy evaluation iatrogenic disease immunoglobulins immunosuppressive longitudinal human study lung disorder quality of life sirolimus thalidomide ultraviolet therapy
项目摘要
The objective of this project is to reduce the late morbidity and mortality
of hematopoietic stem cell transplantation. The major determinants of
these late complications include treatment-related toxicities,
immunodeficiency and chronic graft-versus-host disease (GVHD). To date,
385 stem cell recipients have been followed annually for up to 25 years
after transplantation for aplastic anemia and allied hematologic diseases.
Among this cohort (including 105 patients currently more than 10 years
posttransplant), late complications included: chronic GVHD (n=179), lung
disease (n=67), cataracts (n=47), depression (n=46), bone disease (n=35),
lithiasis (n=26), secondary neoplasms (n=10), and major or moderate
infections (n-1626 episodes). Accordingly, we propose four interrelated
specific aims; 1) Monitor late events and complications after stem cell
transplantation and determine the dynamics of psychosocial recovery. In
addition, patients will participate in studies of the mechanisms of
posttransplant lung disease, pediatric growth and development, and
secondary malignancies following transplantation; 2) Reduce infections and
mortality after unrelated transplantation in a placebo controlled trial of
immunoglobulin prophylaxis. Other studies will evaluate new diagnostic and
interventive methods to reduce the morbidity of posttransplant cataract and
bone disease; 3) Prevent development of chronic GVHD by novel approaches
to long-term immunosuppression and early adjunctive therapy of acute GVHD
with ultraviolet radiation; 4) Improve treatment of chronic GVHD by
evaluating the efficacy of FK-506, thalidomide, rapamycin and mycophenolate
mofetil in an integrated series of pilot and Phase III clinical trials.
Concern for the late effects of stem cell transplantation is especially
important as new disease indications, preparative regimens and stem cell
sources are explored. Although overall survival has improved in recent
years, investigation of the late morbidity of transplantation is vital for
the well-being of the stem cell recipient.
该项目的目的是降低晚期发病率和死亡率
造血干细胞移植。 主要决定因素
这些晚期并发症包括与治疗相关的毒性,
免疫缺陷和慢性移植抗宿主病(GVHD)。 迄今为止,
每年最多遵循385个干细胞接收者25年
移植后,性贫血和相关血液学疾病。
在该队列中(包括目前105例超过10年的患者
移植后),晚期并发症包括:慢性GVHD(n = 179),肺
疾病(n = 67),白内障(n = 47),抑郁症(n = 46),骨病(n = 35),
岩性(n = 26),次生肿瘤(n = 10),主要或中度
感染(N-1626情节)。 因此,我们提出了四个相互关联的
具体目的; 1)监测干细胞后的晚期事件和并发症
移植并确定社会心理恢复的动态。 在
此外,患者还将参与有关机制的研究
移植后肺部疾病,小儿生长和发育以及
移植后的继发性恶性肿瘤; 2)减少感染和
安慰剂对照试验中无关移植后的死亡率
免疫球蛋白预防。 其他研究将评估新的诊断和
降低移植后白内障的发病率和的干预方法
骨病; 3)防止通过新方法开发慢性GVHD
长期免疫抑制和急性GVHD的早期辅助治疗
紫外线辐射; 4)改善慢性GVHD的治疗
评估FK-506,沙利度胺,雷帕霉素和霉酚酸酯的功效
Mofetil在一系列综合试验和III期临床试验中。
尤其是对干细胞移植的后期作用的关注
重要的是新疾病适应症,制备方案和干细胞
探索了来源。 尽管最近的总生存率有所提高
几年,对移植晚期发病率的调查对于
干细胞接受者的福祉。
项目成果
期刊论文数量(0)
专著数量(0)
科研奖励数量(0)
会议论文数量(0)
专利数量(0)
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