Rare Disease Network for Myasthenia Gravis

重症肌无力罕见疾病网络

基本信息

  • 批准号:
    10437794
  • 负责人:
  • 金额:
    $ 158.9万
  • 依托单位:
  • 依托单位国家:
    美国
  • 项目类别:
  • 财政年份:
    2019
  • 资助国家:
    美国
  • 起止时间:
    2019-09-01 至 2024-05-31
  • 项目状态:
    已结题

项目摘要

The goal of this proposal is to develop a RDCRC dedicated to myasthenia gravis (MGNet). Myasthenia gravis has a well-defined pathophysiology of autoantibody-mediated injury to the neuromuscular junction, but distinct sub-types exist with unique underlying pathophysiology and patient needs. Therapies exist but patient care is compromised by an absence of a cure, poor adverse effect profiles of treatments, highly variable response to existing treatments, and a poor quality of life as reported by patients. Further, therapeutic development in the field is compromised by a lack of adequate natural history data for all MG subtypes and a lack of treatment responsive biomarkers. Despite a few rigorously performed clinical trials, the failure of several phase 2 and 3 studies to support efficacy of drugs with validated biological targets indicates that MG trials require improvements in design and outcome measures. These challenges are made more difficulty by the existence of clinically and biologically distinct sub- types. These groups are 1) early-onset acetylcholine receptor (AChR) antibody (Ab) positive MG, which primarily affects women, 2) late-onset AChR Ab positive MG with a disease bias towards men 3) paraneoplastic thymoma-associated MG, 4) muscle specific kinase (MuSK) Ab positive, and 5) AChR/MuSK antibody negative MG. MGNet proposes the following Specific Aims: 1) Enhance clinical trial readiness through rigorous prospective monitoring of patients to define disease variability and refine clinical outcome measures. 2) Identify treatment-predictive and -responsive biomarkers to enhance early-phase clinical trial performance and identify suitable candidates for pivotal trials, improve monitoring in day-to-day clinical practice, and provide potential therapeutic targets. 3) Enhance the pool of young investigators focusing their careers on rare diseases and specifically MG. 4) Improve the awareness of scientists, physicians, and lay public regarding the unique needs of patients with MG. Successful achievement our objectives will establish a disease-specific infrastructure of biological samples and best practices which will provide a unique resource for academics and industry for access to biological samples for discovery purposes and development of clinical trials. During this process we will train clinician scientists and engage the patient and scientific communities in clinical research and therapeutic development.
该提案的目标是开发专门针对重症肌无力的 RDCRC (MGNet)。 重症肌无力具有明确的自身抗体介导损伤的病理生理学 神经肌肉接头,但存在不同的亚型,具有独特的潜在病理生理学和 患者的需求。治疗方法是存在的,但患者护理因缺乏治愈方法而受到影响,而且效果不佳 治疗的不良反应概况、对现有治疗的反应高度可变以及较差的治疗效果 患者报告的生活质量。此外,该领域的治疗发展正在 由于缺乏所有 MG 亚型的足够自然史数据以及缺乏 治疗反应性生物标志物。尽管进行了一些严格的临床试验,但失败 多项 2 期和 3 期研究,以支持具有经过验证的生物靶点的药物功效 表明 MG 试验需要改进设计和结果测量。这些 由于临床和生物学上不同的亚组的存在,挑战变得更加困难。 类型。这些群体是 1) 早发性乙酰胆碱受体 (AChR) 抗体 (Ab) 阳性 MG,主要影响女性,2) 具有疾病偏倚的迟发性 AChR Ab 阳性 MG 针对男性 3) 副肿瘤性胸腺瘤相关 MG,4) 肌肉特异性激酶 (MuSK) Ab 阳性,5) AChR/MuSK 抗体阴性 MG。 MGNet提出以下具体建议 目标: 1) 通过对患者进行严格的前瞻性监测来增强临床试验的准备情况 定义疾病变异性并完善临床结果测量。 2) 确定治疗预测 -响应性生物标志物,以增强早期临床试验的表现并识别 关键试验的合适候选者,改善日常临床实践中的监测,以及 提供潜在的治疗靶点。 3)加强年轻研究者队伍的建设 罕见疾病,特别是重症肌无力方面的职业。 4)提高科学家的意识, 医生,并向公众了解 MG 患者的独特需求。成功的 实现我们的目标将建立针对特定疾病的生物样本基础设施 和最佳实践,将为学术界和工业界提供独特的资源访问 用于发现目的和临床试验开发的生物样本。在此期间 在此过程中,我们将培训临床医生科学家并让患者和科学界参与其中 临床研究和治疗开发。

项目成果

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