Gene therapy against Rett syndrome and functional analysis of MeCP2, using blood-brain barrier-penetrating AAV vectors

使用血脑屏障穿透 AAV 载体针对 Rett 综合征的基因治疗和 MeCP2 的功能分析

基本信息

批准号：
18H02521
负责人：
HIRAI HIROKAZU
金额：
$ 11.07万
依托单位：
Gunma University
依托单位国家：
日本
项目类别：
Grant-in-Aid for Scientific Research (B)
财政年份：
2018
资助国家：
日本
起止时间：
2018-04-01 至 2021-03-31
项目状态：
已结题

项目摘要

项目成果

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专利数量（0）

Efficient whole brain transduction by systemic infusion of minimally purified AAV-PHP.eB

DOI：
10.1016/j.jneumeth.2020.108914
发表时间：
2020-12-01
期刊：
JOURNAL OF NEUROSCIENCE METHODS
影响因子：
3
作者：
Konno, Ayumu;Hirai, Hirokazu
通讯作者：
Hirai, Hirokazu

ミネソタ大学(米国)

明尼苏达大学（美国）

DOI：
发表时间：
期刊：
影响因子：
0
作者：
通讯作者：

Global Knockdown of Retinoid-related Orphan Receptor α in Mature Purkinje Cells Reveals Aberrant Cerebellar Phenotypes of Spinocerebellar Ataxia

成熟浦肯野细胞中类维生素A相关孤儿受体α的整体敲低揭示了脊髓小脑共济失调的异常小脑表型

DOI：
10.1016/j.neuroscience.2020.04.004
发表时间：
2020
期刊：
Neuroscience
影响因子：
3.3
作者：
Yasui Hiroyuki;Matsuzaki Yasunori;Konno Ayumu;Hirai Hirokazu
通讯作者：
Hirai Hirokazu

ウイルスベクターの静脈投与によるマウス脳全域への遺伝子導入

通过静脉注射病毒载体将基因转移至整个小鼠大脑

DOI：
发表时间：
2019
期刊：
実験医学
影响因子：
0
作者：
今野歩;平井宏和
通讯作者：
平井宏和

Mouse strain-dependent BBB (blood-brain barrier) permeability of AAV-PHP.B.

AAV-PHP.B 的小鼠品系依赖性 BBB（血脑屏障）通透性。

DOI：
发表时间：
2019
期刊：
影响因子：
0
作者：
Yasunori Matsuzaki;Masami Tanaka;Sachiko Hakoda;Tatsuki Masuda;Ryota Miyata;Ayumu Konno;Hirokazu Hirai
通讯作者：
Hirokazu Hirai

DOI：
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作者：
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作者：
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Research Grants

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