Generation of gene therapy method for ataxia-telangiectasia using a human artificial chromosome

使用人类人工染色体产生共济失调毛细血管扩张症的基因治疗方法

• 批准号: 19790246
• 负责人: KAZUKI Yasuhiro
• 金额: $ 2.33万
• 依托单位: Tottori University
• 依托单位国家: 日本
• 项目类别: Grant-in-Aid for Young Scientists (B)
• 财政年份: 2007
• 资助国家: 日本
• 起止时间: 2007 至 2009
• 项目状态: 已结题
• 来源: https://kaken.nii.ac.jp/grant/KAKENHI-PROJECT-19790246/
• 关键词: ヒト人工染色体; 遺伝子治療; 染色体工学; 毛細血管拡張性運動失調症; ES細胞; 再生医療; 遣伝子治療

To generate gene therapy vector for ataxia telangiectasia (AT), we constructed novel human artificial chromosome (HAC) containing ATM gene, which is mutated in ataxia telangiectasia (AT) patients. The ATM-HAC were transferred into ATM-deficient cell line derived from a AT patient. The ATM-deficient phenotypes of gene regulation and radiation sensitivity were complemented by introducing the ATM-HAC. Furthermore, the ATM-HAC was stably maintained in the cell lines. Thus, the ATM-HAC vector will be useful for gene therapy of AT.

为了产生用于毛细血管炎（AT）的共济失调的基因治疗载体，我们构建了含有ATM基因的新型人造染色体（HAC），该染色体基因在teleantictia（AT）患者中被突变。将ATM-HAC转移到AT患者A的ATM缺陷细胞系中。通过引入ATM-HAC，可以补充基因调节和辐射敏感性的ATM缺陷表型。此外，ATM-HAC稳定地保持在细胞系中。因此，ATM-HAC载体将对AT的基因治疗有用。

项目成果

ヒト人工染色体(HAC)ベクター及びヒト人工染色体(HAC)を有するヒト細胞医薬

人类人工染色体（HAC）载体及含有人类人工染色体（HAC）的人体细胞药物

• 发表时间: 2007

Complete genetic correction of ips cells from Duchenne muscular dystrophy.

• DOI: 10.1038/mt.2009.274
• 发表时间: 2010-02
• 期刊: Molecular therapy : the journal of the American Society of Gene Therapy

遺伝子治療に向けた新規遺伝子治療用ヒト人工染色体ベクターの開発

开发用于基因治疗的新型人类人工染色体载体

• 发表时间: 2008
• 作者: 香月康宏;星谷英寿;甲斐義輝;阿部智志;滝口正人;飯田雄一;渡辺義徳;尾崎克彦;梶谷尚世;吉野とう子;白吉安昭;富松望;平塚正治;栗政明弘;押村光雄
• 通讯作者: 押村光雄

幹細胞のゲノム操作:ヒト人工染色体ベクターの開発

干细胞的基因组操作：人类人工染色体载体的开发

• 发表时间: 2009
• 期刊: ゲノム医学
• 作者: 香月康宏;押村光雄
• 通讯作者: 押村光雄

Enhanced apoptosis during early neuronal differentiation in mouse ES cells with autosomal imbalance

• DOI: 10.1038/cr.2008.305
• 发表时间: 2009-02-01
• 期刊: CELL RESEARCH
• 影响因子: 44.1
• 作者: Kai, Yoshiteru;Wang, Chi Chiu;Oshimura, Mitsuo
• 通讯作者: Oshimura, Mitsuo