Measures to use immunosuppressive agents properly in regenerative medicine

再生医学中正确使用免疫抑制剂的措施

• 批准号: 19K12864
• 负责人: 角 栄里子
• 金额: $ 0.83万
• 依托单位: Kyoto University
• 依托单位国家: 日本
• 项目类别: Grant-in-Aid for Scientific Research (C)
• 财政年份: 2019
• 资助国家: 日本
• 起止时间: 2019-04-01 至 2021-03-31
• 项目状态: 已结题
• 来源: https://kaken.nii.ac.jp/en/grant/KAKENHI-PROJECT-19K12864/
• 关键词: 免疫抑制剤; PMDA; FDA; 再生医療等製品; 臓器移植; 再生医療; 適応外使用; 薬事

本邦で臓器移植を適応として承認されている10種の薬剤（アザチオプリン、ミゾリビン、ミコフェノール酸モフェチル、グスペリムス、エベロリムス、シクロスポリン、タクロリムス、バシリキシマブ、リツキシマブ、サイモグロブリン）を対象とした。移植は腎臓、肝臓、心臓、肺、膵臓、小腸、骨髄、造血幹細胞移植を対象とした。PMDA、FDA、EMAのホームページより審査報告書を入手し、適応、承認年月、臨床試験の有無、試験デザイン、国際共同または海外臨床試験の別、評価項目等と判断根拠について集計した。本邦では上記薬剤は合わせて38件の適応で承認されている。米国では6薬剤14件の適応があり、欧州では4薬剤14件の適応がある。38件の適応のうち、臨床試験成績が審査資料として評価されていたのは8件のみであった。国内臨床試験成績が含まれていたのは4件で、うちランダム化比較試験（RCT）は2件（腎臓、造血幹細胞移植）であった。38件のうち、10件では公表論文・実態調査等に基づいて承認されていた。米国では14件のうち10件でRCTが実施されていた。欧州では14件のうち4件でRCTが実施されていた。日米欧いずれにおいても、肺移植、膵臓移植、小腸移植に関するRCTの成績は提出されていないが、本邦では5薬剤が承認されており、EUにおいて1薬剤が承認されていた。さらに、シクロスポリンは、臓器を特定することなく固形臓器移植を適応とすることに欧州内で統一されていた。年代別では、2010年まではRCTの結果が臨床試験成績として提出されていたが、2011年以降はガイドライン等に基づく承認が増加していた。臓器移植に対する免疫抑制剤の承認状況から、再生医療における被験者数を考慮すると、他臓器での成績を参考に「固形臓器移植」等として既存の免疫抑制剤を再生医療に適用することも一法と考えられた。結果は臨床薬理学会で公表した。

该靶标的是在日本批准的10种药物（硫唑嘌呤，米唑啉，霉酚酸酯，gusperimus，everolimus，cyclosporine，cyclosporine，basiximus，basiliximab，rituximab，rituximab，cymoglobolin））。移植针对肾脏，肝脏，心脏，肺，胰腺，小肠，骨髓和造血干细胞移植。审查报告是从PMDA，FDA和EMA网站获得的，结果是为了指示，批准日期，存在或不存在临床试验，研究设计，国际联合或国际临床试验，评估项目，评估项目等。在美国有14种药物有14种迹象，欧洲有14种药物有14种迹象。在38个迹象中，只有8个具有评估材料评估的临床试验结果。四个病例包括国内临床试验的结果，其中两项随机对照试验（RCT）是（肾脏和造血干细胞移植）。在38个案件中，有10例根据发表的论文和实际情况调查获得了批准。在美国的14例案件中，有10例进行了RCT。在欧洲的14例案件中，有4例进行了RCT。在日本，美国和欧洲，尚未提交肺移植，胰腺移植或小肠移植的RCT结果，但在日本批准了五种药物，并且在欧盟批准了一种药物。此外，环孢素在欧洲统一以适应固体器官移植而不识别器官。按年龄组，将RCT结果作为临床试验结果提交，直到2010年，但自2011年以来，基于指南的批准就增加了。鉴于考虑到再生医学中受试者的数量，免疫抑制剂对器官移植的批准状态，它被认为是一种将现有免疫抑制剂应用于再生医学的方法，例如基于其他器官的结果，例如“固体器官移植”。结果由临床药理学协会发表。

项目成果

移植を対象とした免疫抑制剤の承認時評価に関する研究

移植用免疫抑制剂审批评价研究

• 发表时间: 2020
• 作者: 唐澤久美子;西尾禎治;小澤修一;水上拓郎.;角栄里子
• 通讯作者: 角栄里子