カテゴリ変数を伴う臨床研究における新たな解析法およびデザインの開発

开发涉及分类变量的临床研究的新分析方法和设计

• 批准号: 21K11790
• 负责人: 山本 紘司
• 金额: $ 2.25万
• 依托单位: Yokohama City University
• 依托单位国家: 日本
• 项目类别: Grant-in-Aid for Scientific Research (C)
• 财政年份: 2021
• 资助国家: 日本
• 起止时间: 2021-04-01 至 2024-03-31
• 项目状态: 已结题
• 来源: https://kaken.nii.ac.jp/en/grant/KAKENHI-PROJECT-21K11790/
• 关键词: カテゴリカル変数; co-primary endpoints; F1スコア; 機械学習; 統計的推測; 臨床研究; カテゴリカルデータ; デザイン

昨年度に引き続き，課題の1つである3値以上の多値カテゴリをアウトカムとする検査の性能比較について，今年度は実際に広く使用してもらえるようプログラムを作成しソースコードを論文にも掲載した上で投稿を行い，現在返事待ちの状態である．また，今年度はそれとは別にもう1つの課題である，有効性と安全性の両方を主要評価項目とした選択デザインについても研究を行った．具体的には，まずはエンドポイントとして，有効性および安全性のどちらも2値変数である状況を想定し，どのような状況であればどんな意思決定を下すかのdecision ruleを定め，それに従った定式化を行い，確率計算を行った．ただしこの計算は正確確率評価に基づくものとなっており，計算時間はサンプルサイズが50程度でも非常に時間がかかり，また一般的なCPUをもつコンピューターを用いると，それ以上のサンプルサイズの場合にはメモリオバーフローを起こすことがわかった．したがって，実用に耐えうることを目標とすると，計算アルゴリズムの効率化や，場合によっては近似的な確率評価に基づいた計算を行う必要があり，この場合には近似誤差等の評価を行い，実用上問題ないレベルであればこちらの計算に基づく実装を進めていく．なお，可能であれば，安全性指標が2値変数でかつ有効性指標は連続変数のような，種々の評価変数の種類の組み合わせにおいても同様のデザインを開発できないか検討中である．

继去年之后，今年我们创建了一个广泛使用的程序，并在一篇论文中发布了源代码，该论文涉及以 3 或更多的多值类别作为结果的测试的性能比较，这是我在上面发布的挑战之一。目前正在等待回复。今年，我们还对另一个问题进行了研究，即以功效和安全性为主要终点的选择设计。具体来说，我们首先假设有效性和安全性都是二元变量作为终点的情况，定义在哪种情况下做出什么决策的决策规则，然后按照决策规则制定结果并进行概率计算。但这种计算是基于精确的概率评估，即使样本量在50个左右，计算时间也很长，而且如果使用一般CPU的计算机，样本量再大的话计算起来会很困难发现导致内存溢出。因此，如果目标是实用的话，就需要提高计算算法的效率，在某些情况下，根据近似概率评估进行计算，如果没有问题，我们就会根据这种计算来进行实现。 。如果可能的话，我们目前正在考虑是否可以针对各种评价变量的组合开发类似的设计，例如安全性指标的二元变量和功效指标的连续变量。