Rationally designed ribozymes switched-on by nucleotide repeat extensions as potential tools of genetic therapy for repeat expansion disorders.
合理设计的核酶通过核苷酸重复延伸开启，作为重复扩张疾病基因治疗的潜在工具。
基本信息
- 批准号：479481
- 负责人：
- 金额：$ 77.74万
- 依托单位：
- 依托单位国家：加拿大
- 项目类别：Operating Grants
- 财政年份：2023
- 资助国家：加拿大
- 起止时间：2023-03-01 至 2028-03-01
- 项目状态：未结题
- 来源：
- 关键词：
项目摘要
Over 40 diseases, including incurable and fatal neurodegenerative diseases such as ALS, are caused by the expansion of repetitive sequences in the genome. Beyond a certain size, these expansions cause problems in the cells and the body, leading to disease
超过 40 种疾病，包括无法治愈和致命的神经退行性疾病，如 ALS，都是由基因组中重复序列的扩展引起的。超过一定大小，这些扩张会导致细胞和身体出现问题，导致疾病
项目成果
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