Quantitation and Spatial Registration of Airways Dysfunction with Dynamic 19F MRI in Cystic Fibrosis

囊性纤维化中动态 19F MRI 气道功能障碍的定量和空间配准

基本信息

  • 批准号:
    10688254
  • 负责人:
  • 金额:
    $ 20.1万
  • 依托单位:
  • 依托单位国家:
    美国
  • 项目类别:
  • 财政年份:
    2020
  • 资助国家:
    美国
  • 起止时间:
    2020-09-10 至 2025-08-31
  • 项目状态:
    未结题

项目摘要

ABSTRACT Quantitation and Spatial Registration of Airways Dysfunction with Dynamic 19F MRI in Cystic Fibrosis Rationale: Currently available endpoints for testing of new therapies in CF typically are either insensitive to focal changes in lung disease and early lung disease (e.g. spirometry), or require ionizing radiation (e.g. chest CT). These problems limit their utility, and typically prevent repetitive use, particularly in young children. The addition of an inhaled gas as a contrast agent to quantify ventilation while preserving spatial inforrmation using MRI techniques is an important advance in pulmonary imaging, but is not yet widely available. We propose to develop the use of a perfluorinated gas for MRI imaging, which may have several important advantages over other techniques, including being readily transferrable to other research centers. Methods: Subjects with cystic fibrosis will undergo perfluoropropane (PFP)-enhanced magnetic resonance imaging (19F MRI), in addition to 1H ultrashort echo time (UTE) MRI. In a longitudinal study, we will evaluate the short-term variability and responsiveness of 19F MRI to disease state changes while exploring the relationship between functional changes in ventilation and lung structure. Parallel measurement of traditional outcome measures (spirometry, lung clearance index, and patient symptoms) will help evaluate whether additional sensitivity and value is added by this technique. Subjects will be tested in relation to pulmonary exacerbations as well to determine measure performance over different physiologic states. 19F MRI will be extended down to the pediatric age range to determine the feasibility of performing these studies in young children, and the ability to detect disease in children with normal spirometry. Training: Dr. Goralski will embark upon specialized training in clinical research topics (advanced study design and biostatistics), as well as training in medical imaging analysis to further her goal in becoming an independent investigator. She will also seek both formal and informal education in advance study design and biostatistical methods. Expected Results: We expect that 19F MRI will readily detect abnormalities in small airway function in subjects with CF lung disease, that measurements will be valid over short time frames, and that they will reflect acute changes in disease activity (i.e. exacerbations). We further expect that 19F MRI will be feasible in young children and will be able to detect ventilation inhomogeneity, even in young CF subjects with normal lung function tested by conventional means (i.e. spirometry).
抽象的 在囊性纤维化中使用动态19F MRI的气道功能障碍的定量和空间登记 理由:目前可用于测试新疗法CF的终点通常对焦点不敏感 肺部疾病和早期肺部疾病(例如肺活量测定法)的变化,或需要电离辐射(例如胸部CT)。 这些问题限制了它们的效用,通常会阻止重复使用,尤其是在幼儿中。加法 吸入气体作为对比剂的对比剂,以量化通风,同时使用MRI保存空间信息 技术在肺成像中是重要的进步,但尚未广泛使用。我们建议发展 使用全氟气体进行MRI成像,这可能比其他具有多个重要优势 技术,包括容易转移到其他研究中心。方法:具有囊性纤维化的受试者 将接受全氟丙烷(PFP)增强的磁共振成像(19F MRI),此外还有1H Ultrashort Echo Time(UTE)MRI。在一项纵向研究中,我们将评估短期可变性和 19F MRI对疾病状态变化的反应性,同时探索功能变化之间的关系 在通风和肺结构中。平行测量传统结局测量(肺活量测定法,肺 清除指数和患者症状)将有助于评估是否添加了其他灵敏度和价值 这项技术。对受试者将与肺部恶化有关,以确定测量 在不同的生理状态下的表现。 19F MRI将扩展到儿科年龄范围 确定对幼儿进行这些研究的可行性,以及检测儿童疾病的能力 正常肺活量测定法。培训:Goralski博士将踏上临床研究主题的专门培训 (高级研究设计和生物统计学),以及医学成像分析中的培训,以进一步进一步 成为独立研究者。她还将在研究中寻求正规教育和非正式教育 设计和生物统计学方法。预期结果:我们期望19F MRI很容易检测到异常 在患有CF肺病受试者的小气道功能中,测量在短时间内将是有效的, 它们将反映疾病活动的急性变化(即恶化)。我们进一步期望19F MRI 在幼儿中将是可行的,即使在年轻的CF受试者中,也将能够检测到通风不均匀性 通过常规均值(即肺活量测定法)测试的正常肺功能。

项目成果

期刊论文数量(1)
专著数量(0)
科研奖励数量(0)
会议论文数量(0)
专利数量(0)
Foretelling Early Lung Disease Progression in Cystic Fibrosis: The Combined Benefits of Magnetic Resonance Imaging and Newborn Screening.
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