TARGETABLE RAAV VECTORS FOR GENE THERAPY AGAINST HIV

用于 HIV 基因治疗的靶向 RAAV 载体

基本信息

  • 批准号:
    2646431
  • 负责人:
  • 金额:
    $ 9.94万
  • 依托单位:
  • 依托单位国家:
    美国
  • 项目类别:
  • 财政年份:
    1998
  • 资助国家:
    美国
  • 起止时间:
    1998-05-01 至 1998-10-31
  • 项目状态:
    已结题

项目摘要

DESCRIPTION: (Adapted from Applicant's Abstract) The long-term objective is to develop gene therapy vectors that deliver hair-pin ribozymes for the treatment of HIV infection. Although great success has been achieved in the development of ribozymes that have antiviral activities comparable to small molecule drugs, gene delivery to primary cells has been a fundamental problem. In an effort to overcome this obstacle, these investigators have begun to develop cell-type specific targetable vectors for CD4 and CD34 cell surface proteins. This technology is based on incorporation of "targeting moieties" into the adeno-associated virus vector (AAV) cap proteins as fusion molecules. Thus far, some success has been achieved by fusion of a single-chain antibody variable region (ScF) with the N-terminus of AAV Vp2 protein. Their short-term goal in this proposal is to optimize the transduction efficiency of these vectors. To achieve this goal, they will address the following questions: 1) Does changing the capsid protein or terminus for fusion give improved transduction efficiency? 2) Does decreasing the size of the targeting molecule from a 250 amino acid ScF to a 20 amino acid synthetic binding peptide improve transduction efficiency? 3) Can mutations which eliminate AAV binding to its normal receptor be incorporated into the targetable vectors with mono-tropic transduction of cells of interest? PROPOSED COMMERCIAL APPLICATION: NOT AVAILABLE
描述:(改编自申请人的摘要)长期 目标是开发可传递发夹的基因治疗载体 核酶用于治疗艾滋病毒感染。 虽然取得了巨大的成功 具有抗病毒作用的核酶的开发已取得进展 活性与小分子药物相当,基因递送至初级 细胞一直是一个根本问题。 为了克服这个问题 障碍,这些研究人员已经开始开发细胞类型特异性 CD4 和 CD34 细胞表面蛋白的靶向载体。 这 该技术基于将“靶向部分”纳入 腺相关病毒载体(AAV)帽蛋白作为融合分子。 到目前为止,单链融合已经取得了一些成功 抗体可变区 (ScF) 与 AAV Vp2 蛋白的 N 末端。 他们在该提案中的短期目标是优化转导 这些载体的效率。 为了实现这一目标,他们将解决 以下问题:1)改变衣壳蛋白或 融合末端可以提高转导效率吗? 2) 是否 从 250 个氨基酸的 ScF 中减小靶向分子的大小 20 个氨基酸的合成结合肽可改善转导 效率? 3) 突变能否消除 AAV 与其正常蛋白的结合 受体被整合到具有单向性的靶向载体中 转导感兴趣的细胞? 拟议的商业应用:不可用

项目成果

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