Core Center for Stem Cell and Transplantation Biology

干细胞和移植生物学核心中心

基本信息

项目摘要

 DESCRIPTION (provided by applicant): This application proposes a transition from a P30 Core Center of Excellence in Hematology (DK056465-16) to an NIDDK-sponsored U54 Cooperative Hematology Specialized Core Center (CHSCC). This transition will facilitate collaborations, training, and resource sharing on a national level. The goal of this CHSCC is to advance research in stem cell and transplantation biology and thereby accelerate the development of new therapies. This requires resources that anticipate and meet the needs of an ever evolving research base. Our past experience has shown that new investigators can be recruited into this area of research if critical cells, technologies, and expertise can be accessed at reasonable cost. To address these needs we are proposing to provide an Administrative Core and five biomedical research cores. These include Cell Procurement and Processing, to provide large quantities of purified normal hematopoietic stem, progenitor, and stromal populations harvested from adult blood and marrow as well as cord blood and induced pluripotent stem cells (iPSC); Vector Production to provide lenti, retro, foamy and adeno-associated virus vectors for gene transduction, marking, and editing; Specialized Mouse Services including in vivo xenogeneic transplantation assays and the generation of custom transgenic models; the Canine Large Animal Model for preclinical studies including protocol development and IACUC approval; and Molecular Library Development and Screening, that provides access to CRISPR genome editing and shRNA libraries. The services provided by these cores will enable individual investigators to: 1) isolate and characterize stem/progenitor cells, 2) genetically mark, edit or otherwise alter their gene expression, 3) accurately detect and quantitate their progeny in vitro and in vivo, and 4) determine the effects of these manipulations on hematopoiesis at the molecular, cellular, and whole animal levels. The Administrative Core provides budgetary and scientific oversight of all CHSCC activities, and manages a charge back system to generate program income. Program income is used to enhance and expand Core operations as well as support the Pilot & Feasibility (P&F) and Enrichment programs designed for trainees and young investigators in the CHSCC network. Finally, the Administrative Core will work with Sage Bionetworks to create a publicly searchable data archive linking investigators to annotated data, techniques, and protocols generated through the CHSCC programs. The 30 member research base of this CHSCC receives more than 29 million/year direct costs in non-malignant Hematology-related research, 3.8 million comes directly from the NIDDK.
 描述(由申请人提供):本申请建议从 P30 血液学卓越核心中心 (DK056465-16) 过渡到 NIDDK 资助的 U54 合作血液学专业核心中心 (CHSCC)。此过渡将促进合作、培训和发展。该 CHSCC 的目标是促进干细胞和移植生物学的研究,从而加速新疗法的开发。我们过去的经验表明,如果能够获得关键的细胞、技术和专业知识,就可以招募新的研究人员进入该研究领域。 为了满足这些需求,我们建议提供一个行政核心和五个生物医学研究核心,其中包括细胞采购和加工,以提供从成人血液和骨髓中收获的大量纯化的正常造血干细胞、祖细胞和基质群体。以及脐带血和诱导多能干细胞 (iPSC) 载体生产,为基因转导、标记和编辑提供慢病毒、逆转录病毒、泡沫病毒和腺相关病毒载体;专业小鼠服务,包括体内异种移植测定和定制转基因模型的生成;用于临床前研究的犬类大型动物模型,包括方案开发和 IACUC 批准;以及分子库开发和筛选,提供 CRISPR 基因组编辑和 shRNA 库的访问。这些核心提供的服务将使个体研究人员能够:1)分离和表征干/祖细胞,2)基因标记、编辑或以其他方式改变其基因表达,3)准确检测和对其后代进行体外和体内定量,4) 确定这些操作在分子、细胞和整个动物水平上对造血的影响。 管理核心为所有 CHSCC 活动提供预算和科学监督,并管理退款系统。产生项目收入。项目收入用于增强和扩展核心业务,以及支持为 CHSCC 网络中的实习生和年轻研究人员设计的试点与可行性 (P&F) 和丰富项目。管理核心将与 Sage Bionetworks 合作创建一个可公开搜索的数据档案,将研究人员与通过 CHSCC 项目生成的注释数据、技术和协议联系起来。该 CHSCC 的 30 个成员研究基地每年收到超过 2900 万美元的直接费用。 -恶性血液学相关研究,380万直接来自NIDDK。

项目成果

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