Development of novel gene therapy for congenital blood disorders using induced pluripotent stem cells

利用诱导多能干细胞开发治疗先天性血液疾病的新型基因疗法

• 批准号: 22591071
• 负责人: KANNO Hitoshi
• 金额: $ 2.41万
• 依托单位: Tokyo Women's Medical University
• 依托单位国家: 日本
• 项目类别: Grant-in-Aid for Scientific Research (C)
• 财政年份: 2010
• 资助国家: 日本
• 起止时间: 2010 至 2012
• 项目状态: 已结题
• 来源: https://kaken.nii.ac.jp/grant/KAKENHI-PROJECT-22591071/
• 关键词: 先天性溶血性貧血; 動物モデル; 造血幹細胞移植; 赤血球酵素異常症; 単一遺伝子疾患

We established an induced pluripotent stem (iPS) cells from murine model of red cell pyruvate kinase (R-PK) deficiency (Pk-1slc). The iPS cells of Pk-1slccould be differentiated into embryoid bodies (EB) and CD71-positive erythroblasts in vitro. Since PKLR gene expressed exclusively in mature erythroid cells, no harmful effect on stem cells as well as progenitor cells has been observed. The iPS cells of Pk-1slc are useful for both hematopoietic stem cell transplantation and screening of novel therapeutic drugs for causative therapy of human PK deficiency associated with congenital hemolytic anemia

我们从红细胞丙酮酸激酶（R-PK）缺乏症（PK-1SLC）的鼠模型中建立了一个诱导的多能茎（IPS）细胞。 PK-1SLCC的IPS细胞可以分化为体外的胚胎体（EB）和CD71阳性红细胞。由于PKLR基因仅在成熟的红系细胞中表达，因此未观察到对干细胞和祖细胞的有害作用。 PK-1SLC的IPS细胞可用于造血干细胞移植和筛查新型治疗药物，用于与先天性溶血性贫血有关的人PK缺乏症的病毒治疗

项目成果

XI-3-2腎移植、新版日本輸血・細胞治療学会認定医制度指定カリキュラム

XI-3-2 肾移植 新版 日本输血细胞治疗学会认证医师制度指定课程

• 发表时间: 2012
• 作者: 野地秀義;七島 勉;竹石恭知;武山雅博,藤田百合,内田賀子,柴田真里,釜本智之,新居育世,井崎和史,西久保敏也,佐道俊幸,赤坂珠理晃,小林浩,西田幸世,松本雅則,藤村吉博,高橋幸博;菅野仁
• 通讯作者: 菅野仁

：XI-4-1リンパ球免疫療法－養子免疫療法を含む、新版日本輸血・細胞治療学会認定医制度指定カリキュラム

:XI-4-1 淋巴细胞免疫治疗 - 新版日本输血细胞治疗学会认证医师系统课程，包括过继性免疫治疗

• 发表时间: 2012
• 作者: 小西康司,吉田克法,多山幸,切畑屋智史,岩下裕一,横田基次,萱島道徳,米田龍生,石西綾美;松本雅則;藤村吉博;吉尾 卓;菅野仁
• 通讯作者: 菅野仁

遺伝子情報管理の現状と展望 遺伝子検査結果の電子化

基因信息管理现状与展望 基因检测结果电子化

• 发表时间: 2010
• 期刊: 日本遺伝カウンセリング学会誌
• 作者: 福島武春;斎藤加代子;菅野 仁;川島眞;肝付浩一郎
• 通讯作者: 肝付浩一郎

VI-3-16 腎疾患、新版日本輸血・細胞治療学会認定医制度指定カリキュラム、日本輸血・細胞治療学会認定医制度指定カリ

VI-3-16 肾脏疾病 新版 日本输血细胞治疗学会认证医师制度指定课程 日本输血细胞治疗学会认证医师制度指定课程

• 发表时间: 2012
• 作者: 坊垣暁之;渥美達也;Yoshio T;菅野 仁
• 通讯作者: 菅野 仁

小児科領域における研究と治療の進歩-遺伝子医療

儿科领域的研究和治疗进展——遗传医学

• 发表时间: 2011
• 期刊: 東京女子医科大学雑誌
• 作者: 斎藤加代子;松尾真理;菅野 仁;浦野真理;相楽有規子
• 通讯作者: 相楽有規子