Full-length dystrophin restoration by in vivo RNA editing via a minidCas13X.1 conjugated ADAR
通过 minidCas13X.1 缀合 ADAR 进行体内 RNA 编辑恢复全长肌营养不良蛋白
基本信息
- 批准号：22KF0410
- 负责人：
- 金额：$ 1.54万
- 依托单位：
- 依托单位国家：日本
- 项目类别：Grant-in-Aid for JSPS Fellows
- 财政年份：2023
- 资助国家：日本
- 起止时间：2023-03-08 至 2025-03-31
- 项目状态：未结题
- 来源：
- 关键词：
项目摘要
RNA編集はゲノム編集と異なり、ゲノムに対するオフターゲット変異挿入のリスクが無いことから、DMD遺伝子変異が原因のDuchenne型筋ジストロフィーの新規治療法として期待されている。本研究では、細胞およびマウスを対象に、DMD遺伝子のナンセンス変異を新規mini dCas 13X.1-ADAR1システムを用いたRNA編集により修復し、マウス骨格筋において全長ジストロフィンの発現を回復させることを目的とする。マウス骨格筋におけるRNA編集効率やジストロフィン発現レベルの評価に加えて、安全性についても評価する。
与基因组编辑不同，RNA编辑不存在脱靶突变插入基因组的风险，因此有望成为治疗由DMD基因突变引起的杜氏肌营养不良症的新疗法。在这项研究中，我们的目的是通过在细胞和小鼠中使用新型迷你 dCas 13X.1-ADAR1 系统进行 RNA 编辑来修复 DMD 基因中的无义突变，从而恢复小鼠骨骼肌中全长肌营养不良蛋白的表达。除了评估RNA编辑效率和小鼠骨骼肌中肌营养不良蛋白的表达水平外，还将评估安全性。
项目成果
期刊论文数量（3）
专著数量（0）
科研奖励数量（0）
会议论文数量（0）
专利数量（0）
Integrated analysis of the clinical consequence and associated gene expression of ALK in ALK-positive human cancers.
- DOI：10.1016/j.heliyon.2022.e09878
- 发表时间：2022-07
- 期刊：
- 影响因子：4
- 作者：Saifullah;Tsukahara, Toshifumi
- 通讯作者：Tsukahara, Toshifumi
Integrated analysis of ALK higher expression in human cancer and downregulation in LUAD using RNA molecular scissors
- DOI：10.1007/s12094-022-02835-6
- 发表时间：2022-04-29
- 期刊：
- 影响因子：3.4
- 作者：Saifullah;Tsukahara, Toshifumi
- 通讯作者：Tsukahara, Toshifumi
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