Exploration of the heterogeneity of treatment effects by study centers in multi-center randomized clinical trials

多中心随机临床试验研究中心治疗效果异质性探讨

• 批准号: 22K17333
• 负责人: 今井 匠
• 金额: $ 1万
• 依托单位: Osaka Metropolitan University
• 依托单位国家: 日本
• 项目类别: Grant-in-Aid for Early-Career Scientists
• 财政年份: 2022
• 资助国家: 日本
• 起止时间: 2022-04-01 至 2025-03-31
• 项目状态: 未结题
• 来源: https://kaken.nii.ac.jp/en/grant/KAKENHI-PROJECT-22K17333/
• 关键词: 臨床試験; 治療効果の施設間差; メタアナリシス; 実践的臨床試験; 多施設共同ランダム化臨床試験; メタアナリシス統計手法

本研究の目的は、多施設共同臨床試験における治療効果の施設間差の評価において、メタアナリシスに倣った2段階推定の利便性と実用性を検討し、施設間差の評価の実施を奨励することである。本年度（2022年度）はメタアナリシスに倣った2段階推定の利便性と実用性の検討に充てた。前期（4-9月）の期間内に施設間差の評価指標の1段階・2段階推定用の解析プログラムの作成・検証を終え、2手法の比較のためのシミュレーション実験コードの作成も概ね完了し、残りは論文化に際しての細かな検討に伴う微調整を加えるのみとなった。2手法の間で施設間差の評価指標の推定に大きな違いは確認されなかった。2段階推定はメタアナリシスの解析パッケージを使用することで統計専門家以外でも手軽に実装することができ、施設間差の評価の実施を広げることに貢献できる結果が得られたと考えられる。治療効果に施設間差がより生じやすい実践的臨床試験が増えつつある背景を踏まえると、この成果は重要である。後期（10-3月）には類似先行研究の調査を含む論文化準備を進めた。論文投稿先の第一候補は、臨床試験における解析手法をテーマとして扱った論文の掲載が多い「Clinical trial誌」とすることとした。投稿規定の確認を終え、論文ドラフトの作成を進めた。論文の読者層として想定するのは、統計家に限らない臨床医学研究者全般であり、統計学的な事項については専門的になり過ぎず、解析プログラム例もできる限り平易なものを作成した。

这项研究的目的是检查荟萃分析后两阶段估计的便利性和实用性，以评估多中心临床试验中治疗疗效的中心间差异，并鼓励对中心间差异的评估实施。今年（2022年）致力于检查荟萃分析后两阶段估计的便利性和实用性。在上一个阶段（4月至9月）中，我们完成了分析程序的创建和验证，用于估计设施差异的评估指标的一阶段和两阶段估计，并通常完成了模拟实验代码的创建，以比较两种方法，仅与详细的有关讨论的文化进行了详细的调整。在估计两种方法之间的设施差异的评估指标时，没有观察到显着差异。通过使用荟萃分析的分析软件包，除统计专家以外的任何人都可以轻松实施两个阶段估计，并且人们认为已经获得了可以促进设施之间差异评估的实施的结果。鉴于越来越多的实用临床试验数量更可能引起治疗效果差异，因此这种结果很重要。在下半年（10月至3月），我们进行了文化准备，包括研究类似的先前研究。提交该论文的第一个候选人是“临床试验”，其中有许多涉及临床试验中分析方法的出版物。确认提交规则后，我继续撰写论文草案。该论文的读者旨在针对临床医学研究人员，不仅是统计学家，而且总的来说，统计问题并不过于专业，并且创建了示例分析计划尽可能简单。