Functional evaluation of iPSC-derived cardiomyocytes in DMD patients by exon skip therapy

通过外显子跳跃疗法评估 DMD 患者 iPSC 来源的心肌细胞的功能

• 批准号: 18K15026
• 负责人: Sato Mitsuto
• 金额: $ 2.58万
• 依托单位: National Center of Neurology and Psychiatry (2019)Shinshu University (2018)
• 依托单位国家: 日本
• 项目类别: Grant-in-Aid for Early-Career Scientists
• 财政年份: 2018
• 资助国家: 日本
• 起止时间: 2018-04-01 至 2020-03-31
• 项目状态: 已结题
• 来源: https://kaken.nii.ac.jp/en/grant/KAKENHI-PROJECT-18K15026/
• 关键词: デュシェンヌ型筋ジストロフィー; 心筋; アンチセンス核酸医薬; エクソン・スキップ治療; カルシウムイメージング; エクソンスキップ; iPSC; Duchenne型筋ジストロフィー; 心筋細胞; iPS細胞

项目成果

DMD遺伝子exon46-55欠失変異を持つDMD患者iPSC由来心筋細胞に対するexon 45 skip治療に関する研究

外显子45跳跃治疗DMD基因外显子46-55缺失突变的DMD患者iPSC来源心肌细胞的研究

• 发表时间: 2019
• 作者: 下村拓史;久保義弘;佐藤 充人
• 通讯作者: 佐藤 充人

Exon 45 skipping therapy of iPS cells from a DMD patient with exon 46-55 deletion.

对来自外显子 46-55 缺失的 DMD 患者的 iPS 细胞进行外显子 45 跳跃疗法。

• 发表时间: 2018
• 作者: Taku Nakagawa;Toshiharu Yasaka;Noriyuki Nakashima;Mitsue Takeya;Kensuke Oshita;Makoto Tsuda;Ken Yamaura;Makoto Takano;佐藤 充人
• 通讯作者: 佐藤 充人