Clinical Center--Biliary Atresia Clinical Research Cons*

临床中心--胆道闭锁临床研究缺点*

基本信息

项目摘要

DESCRIPTION (provided by applicant): The long-term objective of this proposal is to contribute to the Biliary Atresia Research Consortium to assure its success in improving the understanding of the etiology, pathogenesis, and disease mechanisms of biliary atresia and improving the clinical care, diagnosis and management of affected children. This is an important project because biliary atresia affects about 600 children each year in the US. Its cause is unknown. There are no good studies regarding early diagnosis or screening strategies, which are needed to improve patient care. The medical and surgical care of affected children is sub-optimal. Biliary atresia is the number one indication for pediatric liver transplantation, accounting for about 50% of cases in the US. The cost of care of this relatively rare disease is exorbitant. Better understanding of the disease should lead to improved care, better outcomes and reduced cost of care. The specific aims of this proposal are #1 To participate fully as a clinical center in the Biliary Atresia Clinical Research Consortium. This entails participation in the development of the functions of the consortium, including determining data to be collected, projects to be undertaken and how information is to be disseminated; #2 To identify and enter into the consortium database all or nearly all of the cases of biliary atresia in the upper mid-west region over the five year period of the grant to determine the incidence of the disease and important epidemiological characteristics, such as racial/ethnic, socioeconomic and gender differences in incidence, secular trends, and temporal relationship to identifiable viral epidemics; #3 To examine prognostic indicators in a select cohort of biliary atresia patients.; and #4 To examine the hypothesis that biliary atresia is a viral-induced, immune mediated disease.
描述(由申请人提供): 该提案的长期目标是为胆道闭锁研究联盟做出贡献,以确保其成功地提高对胆道闭锁的病因,发病机理和疾病机制的了解,并改善受影响儿童的临床护理,诊断和管理。这是一个重要的项目,因为在美国,胆道闭锁每年影响约600名儿童。它的原因是未知的。没有关于早期诊断或筛查策略的良好研究来改善患者护理。受影响儿童的医疗和外科护理是最佳的。胆道闭锁是小儿肝移植的第一指示,约占美国病例的50%。这种相对罕见的疾病的护理成本是过分的。更好地了解该疾病应改善护理,更好的结果和降低的护理成本。 该提案的具体目的是排名第一,以作为胆道闭锁临床研究联盟的临床中心充分参与。这需要参与财团职能的发展,包括确定要收集的数据,要进行的项目以及如何传播信息; #2在赠款的五年中,在中西部地区识别并进入联盟数据库,以确定疾病的发生率和重要的流行病学特征,例如种族/种族,社会经济和性别差异,在入侵中趋势,几个趋势,以及差异性趋势,以及可识别的流行趋势,以及可识别的流行病。 #3检查胆道闭锁患者的精选队列中的预后指标。 #4探讨了胆道闭锁是一种病毒诱导的免疫介导的疾病的假设。

项目成果

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数据更新时间:2024-06-01

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