A Scientific Meeting of ALS Clinical Trials

ALS 临床试验科学会议

• 批准号: 6668799
• 负责人: HIROSHI MITSUMOTO
• 金额: $ 3.5万
• 依托单位: COLUMBIA UNIVERSITY HEALTH SCIENCES
• 依托单位国家: 美国
• 财政年份: 2003
• 资助国家: 美国
• 起止时间: 2003-06-09 至 2004-06-30
• 项目状态: 已结题
• 来源: https://reporter.nih.gov/project-details/6668799
• 关键词: amyotrophic lateral sclerosis; clinical trials; meeting /conference /symposium; neural degeneration

DESCRIPTION (provided by the applicant): Amyotrophic Lateral Sclerosis (ALS) is one of the most devastating neurodegenerative disorders, leading to death 3-5 years after symptom onset. Approved since 1996, Riluzole is the only drug available for ALS, but its benefit is limited. Clinical trials of all other potential ALS drugs in the past decade have failed. Current rapid progress in translational research is likely to make an increasing number of novel therapies available for clinical trials in ALS. Thus, ALS clinical trialists must be prepared to conduct much more effective and efficient clinical trials in the near future. We propose to hold a scientific meeting on ALS clinical trials at Tarrytown House, Westchester, New York, on June 13-15, 2003. The goals of this meeting are: 1) expanding the knowledge base in regard to clinical trials for both experienced and future clinical trialists in ALS; 2) generating new clinical trial designs through discussion of controversies, new ideas, and new directions; and 3) evaluating the current collaborative study groups and examining new ideas for a national collaborative study group. On Day 1, we will focus on the educational component, discussing translational research that is producing novel therapies, current issues in clinical trials, in general, and lessons from trials in diseases other than ALS. Day 2 will focus on 6 topics crucial for developing effective and efficient future ALS trials: 1) problems in defining the natural history of ALS; 2) selecting primary outcome measures; 3) protecting patients and preserving trial quality; 4) study designs and aims; 5) emerging surrogate markers; and 6) drug combination trials. Day 3 will focus on funding issues, the issues of the clinical trial community, and the pros and cons of national and regional study groups as effective collaborative structures. The participants will include ALS clinical trialists, basic research scientists, young clinical investigators/fellows, funding agencies, regulatory agencies, drug companies, and anyone who has a significant interest in ALS clinical trials. The proposed meeting will be the first NIH-supported scientific meeting in ALS clinical trials, providing an unprecedented opportunity to discuss issues that must be resolved so that clinical trialists can conduct more effective and sophisticated trials that make the best use of advances in translational research, and create the greatest opportunities to identify effective new drugs in ALS.

描述（由申请人提供）：肌萎缩侧索硬化症 (ALS) 是最具破坏性的神经退行性疾病之一，导致症状出现后 3-5 年内死亡。 利鲁唑自 1996 年获得批准，是唯一可用于治疗 ALS 的药物，但其疗效有限。 过去十年中所有其他潜在 ALS 药物的临床试验都失败了。 当前转化研究的快速进展可能会让越来越多的新疗法可用于 ALS 的临床试验。 因此，ALS 临床试验人员必须做好准备，在不久的将来进行更加有效和高效的临床试验。 我们提议于 2003 年 6 月 13 日至 15 日在纽约韦斯特切斯特的 Tarrytown House 举行一次关于 ALS 临床试验的科学会议。这次会议的目标是： 1) 扩大临床试验方面的知识库，为有经验的和有经验的人提供帮助。未来的 ALS 临床试验者； 2）通过讨论争议、新想法、新方向产生新的临床试验设计； 3) 评估当前的合作研究小组并审查国家合作研究小组的新想法。 第一天，我们将重点关注教育部分，讨论正在产生新疗法的转化研究、临床试验中的当前问题以及 ALS 以外疾病试验的经验教训。 第 2 天将重点关注对未来开展有效且高效的 ALS 试验至关重要的 6 个主题：1）定义 ALS 自然史的问题； 2）选择主要结果指标； 3) 保护患者并保持试验质量； 4）研究设计和目标； 5）新兴替代标记； 6) 药物组合试验。 第三天将重点讨论资金问题、临床试验界的问题以及国家和地区研究小组作为有效合作结构的利弊。 参与者将包括 ALS 临床试验人员、基础研究科学家、年轻的临床研究人员/研究员、资助机构、监管机构、制药公司以及任何对 ALS 临床试验有浓厚兴趣的人。 拟议的会议将是首次由 NIH 支持的 ALS 临床试验科学会议，提供前所未有的机会来讨论必须解决的问题，以便临床试验人员能够进行更有效和更复杂的试验，充分利用转化研究的进展，创造最大的机会来识别治疗 ALS 的有效新药。